7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
王春文：创新正成为中国经济高质量发展的动能******
【跨国企业在中国】
编者按：走进在华跨国企业，听外企老总谈“中国式现代化机遇”、释“经济全球化之道”。
中新网10月21日电 题：王春文：创新正成为中国经济高质量发展的动能
中新财经 吴家驹
“我对中国经济的未来发展前景充满信心，中国经济具有很强的韧性，还有很多潜力可以挖掘。”近日，英国豪迈集团执行董事会成员、亚太区董事长兼总裁王春文在接受中新财经专访时如是说。
王春文表示，未来十年到十五年，亚太区域尤其是中国市场将是推动整个集团发展的重要增长引擎。
访谈实录摘要如下：
中新财经：十年来，中国经济发生了深刻变化。您如何看待近十年中国经济的发展？中国经济哪些方面给您留下了深刻印象？
王春文：我在中国工作、生活了二十多年，服务于不同的跨国企业。在这期间，中国经济高速发展，特别是近十年呈现的高质量和可持续的发展趋势给我留下了深刻印象。根据中国国家统计局的数据，2013年至2021年，中国GDP年均增长6.6%，居世界主要经济体前列，远高于2.6%的同期世界平均增速和3.7%的发展中经济体平均增速。近十年来，中国对世界经济增长的平均贡献率达到了38.6%，超过七国集团(G7)国家贡献率的总和。
对于专注于制造业及投资并购的英国豪迈集团来讲，有几方面还是非常有感触的。
第一，中国开放包容的经济政策和投资政策。外企在华的发展一直获得非常大的支持，而且中国目前也在进一步放宽外资市场准入。豪迈集团自进入中国以来获得了良好发展，一直能够满足我们全球统一的每五年翻一番的业绩要求，去年我们在亚太区取得16%的增长。
第二，中国智造的转型。数字化、工业互联网在中国发展迅速，这给我们带来很多业务增长机遇。豪迈集团也在加快公司整体的数字化转型，培育数字化产品研发能力，为客户提供数字解决方案。在上一财年，豪迈数字产品与方案的收入上升15%，占集团总收入的40%以上。
第三，中国对安全、环境、健康的市场规范越来越高。英国豪迈专注于安全、环境和健康领域的全球细分市场，进行收购并拓展业务，这给我们在中国本土的收购和并购带来了良好的机遇。我们一方面根据本土需求加大了产品研发和创新力度，坚持“根植中国、服务中国”(In China for China)的发展战略，另一方面也加速推动在华企业和产品走向全球，即“根植中国、服务全球”(In China for Global)的发展目标。
中新财经：作为一家跨国公司，豪迈进入中国的契机是什么？中国市场对于跨国公司有哪些吸引力？
王春文：我们进入的契机是看到中国的长期规划和愿景与豪迈的宗旨高度相符，比如绿色经济、健康中国、数字中国等。我们非常荣幸也非常乐意在中国一起用我们的技术和产品为推动人们更安全、更健康，生活在一个人与自然和谐共生的环境中去共同努力，担当一个作为中国企业公民的良好责任。
当然从业务发展来讲，我们考虑进入时，也看到在我们立足的领域内，中国市场一些非常好的利好政策和机会。比如，中国经济高速增长带来的业务增长机会，中国庞大的市场体量、完整的产业体系和高效的供应链优势，包括在不确定性环境下保持长期增长的韧性，吸引着我们不断投入和发展中国市场。
未来十年到十五年，亚太区尤其是中国市场都将是英国豪迈集团发展的增长引擎。从上个世纪90年代起我们就有子公司进入中国市场开展在华销售业务；2006年起，英国豪迈先后在上海、北京、广州、成都和沈阳设立了办事处；2011年，英国豪迈正式在上海设立工厂，最初为旗下四家子公司提供生产、运营、销售服务。截至目前，我们在华有业务的子公司已经将近40家。
除此之外，中国市场的数字化发展和创新环境也对外资公司有很大吸引力。2021年中国研究与实验发展经费投入居世界第二，创新正在成为中国经济高质量发展的动能，能参与到创新生态系统，与更多的本土企业合作共赢，是我们的长期远景。
中新财经：豪迈的业务包括为能源转型等问题提供解决方案，豪迈如何看待中国能源转型和“双碳”战略的前景？同时，豪迈对于中国目前取得的哪些绿色成果印象深刻？
王春文：我认为中国能源转型和低碳发展前景非常广阔。中国将“双碳”目标作为国家战略，向全球展示了碳达峰、碳中和的决心，这一目标将深刻影响中国及全球的发展。“双碳”目标正在引领能源革命、推动全球科技加速创新、推动产业转型升级和经济高质量发展、加快推动生态文明建设、推动国际新合作等。
我对中国的这些绿色成果印象深刻。第一，中国多种低碳能源路线并举，风电、光伏发电等绿色电力的装机容量和新能源汽车产销量世界第一，实现了单位GDP二氧化碳排放量累计下降约34%。第二，中国科技进步对增长的贡献率超过60%，说明中国彻底摆脱了过去高投入、高消耗、高污染支撑发展的模式。
中新财经：在中国，ESG越来越被重视。豪迈如何看待ESG理念在中国的传播和未来的发展？
王春文：ESG的理念与实践已是中国当下的热门话题，也是国际交流的通行语言之一。ESG兼顾经济与社会效益，契合中国强调绿色、高品质可持续发展的目标，对中国资本市场健康、平稳发展具有重要意义。大力推广ESG投资理念也是中国与国际社会接轨的必然选择，会吸引到更多的外资。
豪迈集团的120余年发展中，也坚持了ESG发展理念。我们的三大业务板块和发展宗旨与环境(E)、社会(S)、治理(G)密切相关。我们的增长战略非常看重业务能够带来的积极影响，而这也是我们能够可持续发展的核心：业务的持续增长，再加上我们通过技术所带来的积极影响，提供了可持续的价值创造。简明公式为：强劲增长+可持续回报+积极影响=长期可持续的价值创造。我们近三分之二的收入助力与我们业务最相近的四项联合国可持续发展目标：健康、清洁水、创新与基础设施、可持续城市。
同时，我们认为ESG的落地和实践需要呼应本土的社会需求和公众期待，所以我们持续投入进行本地化创新和治理。
中新财经：近年来，中国在税收、用地等方面推出了众多鼓励外商投资的政策。其中您最关心的是哪方面的政策？您认为这些政策将给外企提供哪些帮助？
王春文：我们比较关心税收政策、人才政策以及外商服务政策。我们最近在上海的亚太区生产及研发基地一体化项目，前一段时间成功落户上海莘庄工业园区。服务完善的园区办公环境、区政府及园区给予的税收优惠以及人才支持政策对我们都很有吸引力。
进入中国这些年，我们也深切感受到上海政府在持续优化，吸引外商投资和国际人才、提升外商服务方面的变化，例如推出更多特色产业园区，为外资企业集聚发展拓展新的空间；扩大数字化办公、简化审批流程；为国际人才在签证居留、出入境、住房、医疗等各方面提供更多便利等等。
中新财经：当前全球经济形势更加复杂严峻，这是否会对豪迈在中国的业务产生影响？您如何看待中国经济的发展前景？
王春文：我对中国经济的未来发展前景充满信心，中国经济具有很强的韧性，还有很多潜力可以挖掘。从英国豪迈的战略来讲，我们相信，未来十年到十五年，亚太区域尤其是中国市场将是推动整个集团发展的重要增长引擎。在中国来讲，我们在中国市场有着长期承诺，我们的宗旨非常契合中国“十四五”规划和中国市场发展的长期、可持续发展需求，我们会致力于在中国不断发展产品和技术，致力于一个更安全、更清洁、更健康的未来。(完)
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